Стволовые клетки для детей с синдромом дауна
Причиной синдрома Дауна является геномная патология, когда одна лишняя хромосома вызывает у людей характерные симптомы заболевания.
Как проявляется заболевание
В представлении большинства людей синдром Дауна — это задержка в умственном и физическом развитии. А это значит, что ребенка будет сложно научить ходить, говорить и еще сложней — читать и писать. Но, к сожалению, это — только «верхушка айсберга»: дети с синдромом Дауна часто имеют серьезные пороки развития внутренних органов. Скорее всего, малыш не будет расти так, как его сверстники, он будет часто болеть. Кроме того, у большинства таких детей обнаруживаются серьезные проблемы с сердцем и с пищеварительной системой.
Что же такое «синдром Дауна»?
Это болезнь, при которой в ядрах клеток появляется одна лишняя хромосома. В норме их должно быть 46. В клеточном ядре они располагаются попарно – 23 от матери, 23 от отца. При болезни Дауна в 21-ой паре хромосом появляется одна лишняя хромосома. Именно она и провоцирует возникновение симптомов заболевания.
Известие о том, что у малютки, возможно, синдром Дауна, родителям обычно сообщают в роддоме. Но окончательно диагноз ставит генетик на основании результатов специального анализа крови, который позволяет выявить наличие лишней хромосомы в клеточном ядре. Родители могут узнать о том, что их будущий ребёнок с большой степенью вероятности страдает синдромом Дауна задолго до появления малыша на свет. К сожалению, число детей, появившихся на свет с данной патологией, не уменьшается. Поэтому новости о лечении синдрома Дауна с применением инновационных методик всегда вызывают в мире большой интерес.
Не отчаивайтесь, если у вашего малыша обнаружили синдром Дауна. Применение клеточной терапии позволяет добиться удивительных результатов в лечении этого заболевания. Не упустите шанс подарить своему ребенку здоровье!
Лечение синдрома Дауна
Лечится ли синдром Дауна – этот вопрос волнует всех без исключения родителей детишек, появившихся на свет с геномной патологией. Вылечить генетическое отклонение нельзя, поэтому можно сказать, что лечится не синдром Дауна, а сопутствующие ему поражения внутренних органов и систем организма.
Традиционная медицина не предлагает единого набора средств и методов для лечения этого сложного недуга. Максимум, что посоветует врач родителям – неустанно и целенаправленно заниматься с ребенком по специальной программе, делать массажи и посещать логопеда.
Лечение синдрома Дауна стволовыми клетками
К счастью, ведущими учеными мира разработана и применяется на практике методика лечения синдрома Дауна, безопасность и эффективность которой уже доказана. Речь идёт о лечении последствий заболевания с помощью мезенхимальных стволовых клеток.
Как же влияют мезенхимальные стволовые клетки на течение заболевания?
Лишняя хромосома в клетке провоцирует нарушение ее строения и как следствие – нарушение функций многих тканей и органов в организме больного ребёнка. Первым страдает головной мозг малыша. Что делают стволовые клетки? Они замещают «больные» клетки ткани головного мозга здоровыми, полнофункциональными нейронами. То есть, «умные» стволовые клетки сами находят поврежденные места, приживаются там, начинают делиться и образуют здоровую мозговую ткань. Таким образом, стволовые клетки возобновляют нормальную работу головного мозга. Не исключено, что в результате проведённой клеточной терапии ребенок сможет и читать, и писать. Более того, дети, прошедшие такой курс лечения, нередко усваивают учебные материалы обычной, не специализированной школы. Очень важно начать лечение малыша как можно раньше — пока организм растет, и на строение головного мозга еще можно повлиять. Если этот момент упустить, эффект от лечения, увы, будет уже не столь успешным.
Подобным образом мезенхимальные стволовые клетки влияют и на опорно-двигательную, иммунную и сердечно-сосудистую системы организма ребёнка. Заменяя собой нефункционирующие больные клетки, стволовые клетки обеспечивают правильную работу тканей с восстановленной структурой.
«Солнечные дети» (так часто называют малышей, страдающих болезнью Дауна) нуждаются в особенной заботе со стороны родителей. Им необходимо больше внимания и опеки. Они беззащитны и уязвимы. Таким детям необходимо особенное лечение. Клеточная терапия – единственный действенный способ помочь правильно сформировать растущий организм.
Помните, что, чем раньше Вы начнете лечение, тем больше у вашего малютки появится шансов вырасти успешным, уверенным в себе человеком. Предоставьте своему ребенку возможность быть счастливым!
Более подробную информацию о лечении стволовыми клетками
Вы можете получить, записавшись на бесплатную консультацию
*Просим Вас заранее информировать администратора клиники об удобном времени проведения консультации
Источник
Русский Медицинский Сервер / Лечение стволовыми клетками / Лечение синдрома Дауна стволовыми клетками
Различают наследственные болезни в зависимости от характера нарушений, которые могут проявляться в единичных генах, отдельных хромосомах или в целых хромосомных наборах. Самыми распространенными среди нарушений считаются генные мутации, которые обусловлены модификацией порядка нуклеотидов в ДНК-молекуле. Самым первым заболеванием, на примере которого была явно доказана связь меж неправильным набором хромосом и ярко выраженными отклонениями от естественного развития, был синдром Дауна. Согласно статистическим показателям синдром Дауна считается одним из наиболее часто встречающихся генетических нарушений. Соотношение появления на свет новорожденных с синдромом Дауна приравнивается к 1 случаю на 800 рожденных деток.
Симптомы синдрома Дауна ярко выражены и отчетливо проявляются уже в первые месяцы жизни новорожденного. Для данного заболевания характерны такие врожденные нарушения развития как заторможенность и искажение роста костей, умственная отсталость, нарушение координации движений и прочие физические аномалии. Среди всех случаев диагностирования умственной отсталости у деток основной причиной такого отклонения является именно синдром Дауна. В медицинских кругах нашей страны данные отклонения принято называть «болезнью Дауна» и при выявлении этой болезни нередко медики сообщают о невозможности лечения этих нарушений. Однако с данной терминологией можно поспорить, и западные ученые не классифицируют синдром Дауна как болезнь. Термин «синдром» подразумевает под собой определенный набор особенностей и признаков. Еще в 1866 году основные признаки людей, страдающих синдромом Дауна, были описаны английским врачом Джоном Дауном, он стал первым успешным исследователем данного нарушения, и его имя дало название этому синдрому. Но только спустя более 90 лет в 1959 году Жером Лежен ученый из Франции выявил истинную причину синдрома. И вот теперь научно доказано, что именно лишняя хромосома является причиной, по которой развивается синдром Дауна.
При стандартном строении каждой клетки человеческого тела, в ней находится 46 хромосом, которые содержат признаки, унаследованные зародышем от родителей. В хромосомном наборе содержится равное количество мужских и женских хромосом, расположенных попарно. А у рожденных с синдромом Дауна, 21-я пара содержит добавочную хромосому, в результате чего наступает так называемая трисомия, при которой в каждой клетке человеческого организма содержится по 47 хромосом.
Диагностирование синдрома Дауна производится врачом-генетиком по результатам исследования анализа крови, в котором и выявляется наличие лишних хромосом. Закладка дополнительной хромосомы производится вследствие неправильного созревания половых клеток. Отставание и сбои в развитии ребенка происходит именно из-за присутствия этой добавочной хромосомы, в результате чего наблюдается ряд физиологических особенностей, которые обуславливают более медленное развитие младенца с синдромом Дауна. Все этапы развития у таких детей будут проходить позже, нежели у ровесников со здоровым набором хромосом.
Стоит отметить, что споры по поводу причин возникновения сбоев в хромосомной цепочке, ведутся до сих пор. Известно одно, что возникновение данного синдрома не могут спровоцировать экологические условия и уровень благосостояния будущих родителей, ведь новорожденные с синдромом Дауна появляются на свет одинаково часто как в развитых, так и отстающих странах, во всех уголках мира. Не национальность, не социальное положение родителей не могут считаться предпосылками к развитию у их детей синдрома Дауна. Мало влияет на возникновение синдрома и образ жизни родителей. Во многих случаях «солнечные дети» (как принято называть новорожденных с синдромом Дауна) появляются у вполне здоровых родителей, ведущих здоровый образ жизни и не увлекавшихся в прошлом пагубными привычками.
В зависимости от правильного развития «солнечных деток» они могут в раннем возрасте научиться ходить, разговаривать, писать и читать и выполнять все те процедуры, которые под силу обычным детям. Жизненно важны для таких малышей специализированные программы обучения, которые рассчитаны непосредственно на преодоление последствий синдрома Дауна. Также крайне важна жизнерадостная атмосфера и адекватная среда проживания. Таким детям просто необходимо как можно раньше влиться в социальную среду и стать частью общества. Квалифицированная медицинская помощь и позитивное отношение со стороны окружающих в значительной мере способствует улучшенному развитию малышей с Синдромом Дауна. Однако в последнее время ученые разрабатывают новые методики терапии синдрома Дауна, наиболее эффективными оказались способы с использованием стволовых клеток.
Лечение синдрома Дауна стволовыми клетками
Как уже отмечалось ранее, многие медики считают, что лечение синдрома Дауна невозможно. В действительности генетические заболевания практически не поддаются воздействию медикаментозных препаратов. Многие ученые считают, что реально лишь уменьшить проявление этого нарушения при помощи физиотерапевтических и обучающих программ. Но чтобы ребенок с синдромом Дауна мог освоить хождение, чтение, речь, письмо и другие навыки следует проводить регулярный, длительный и тяжелый процесс реабилитации. Однако существуют группы ученых-генетиков, которые не прекращают исследований в сфере генной инженерии, ведь так много детей страдает от генетических нарушений. Поэтому на сегодняшний день уже существуют эффективные методики с использованием стволовых клеток, которые обладают удивительной способностью восстанавливать пораженные и деформированные клетки и налаживать правильную работу отдельных систем организма. Сегодня стволовые клетки активно используются в лечении приобретенных заболеваний, для восстановления здоровых кровеносных систем, обновления ткани сердца и в прочих сферах. На сегодняшний день ученые учатся использовать живительные способности стволовых клеток для «исправления» генетических заболеваний.
В случае с лечением синдрома Дауна стволовые клетки вводятся в организм пациента и начинают свое оздоравливающее влияние на организм в целом и на отдельные органы и системы в частности. Главным объектом воздействия стволовых клеток является головной мозг. Стволовые клетки способны заменить собой деформированные клетки и возобновить правильное развитие головного мозга, вследствие чего происходит нормализация роста костей и улучшается физическое развитие человека. Однако подобное лечение является эффективным лишь при своевременном проведении, когда еще не завершено формирование головного мозга. Поэтому раннее выявление нарушений на первых месяцах жизни младенца является залогом успешного устранения последствий синдрома Дауна при помощи внедрения в организм стволовых клеток.
Очень важно знать, что если лечение синдрома Дауна с использованием стволовых клеток проведено комплексно и своевременно и продолжают проводиться развивающие программы, то ребенок легко обучаем, не отстает в развитии от обычных детей, легко происходит социальная адаптация малыша и он пригоден к обучению в обычной школе по общеобразовательной программе обучения.
К сожалению после окончания формирования головного мозга внедрение в организм стволовых клеток не даст должного результата. Будем надеяться, что лечение генных заболеваний при помощи стволовых клеток будет и дальше развиваться и появятся новые программы, которые способны помочь больным синдромом Дауна в различные возрастные периоды.
+7 (925) 50 254 50 –
Лечение стволовыми клетками в России и за рубежом
ЗАПРОС в КЛИНИКУ
Источник
Специалисты клиники Nutech Mediworld, расположенной в Нью-Дели, Индия, утверждают, что использовали стволовые клетки для лечения синдрома Дауна. В исследовании, как отмечается, принимали участие до 14 человек.
«Насколько нам известно, это первый случай, когда стволовые клетки использовались для лечения синдрома Дауна», — говорит менеджер клиники Джоти Титус (Jyoti Titus).
Подобное заявление вызвало тревогу у многих экспертов. Поскольку специалисты, изучающие синдром Дауна или стволовые клетки, не понимают, каким образом они способны вылечить такое состояние. Поясним, что синдром Дауна – это генетическое заболевание, вызванное наличием дополнительной хромосомы.
«Нет никакого смысла с точки зрения биологии в использовании таких клеток. Кроме того, их использование может повысить риск появления побочных эффектов у младенцев», — говорит профессор Джон Раско (John Rasko) из Международного общества клеточной терапии (International Society for Cellular Therapy).
Сегодня клинически проверенное лечение стволовыми клетками только начинает становиться доступным (требовалось много исследований прежде, чем разрешить его применение). Первая терапия такого рода, пригодная к использованию и получившая соответствующее разрешение контрольно-надзорных органов, была начата в прошлом году в Японии. Ряд других исследовательских групп проводят другие экспериментальные работы, касающиеся лечения стволовыми клетками, но в рамках строгих норм клинических испытаний.
Между тем сотни клиник по всему миру уже предлагают методы лечения стволовыми клетками (чудодейственная терапия у всех на слуху, а значит, и спрос на неё будет). Но они не были подвергнуты тщательной проверке со стороны контролирующих органов. Как пишет издание The New Scientist, у медицинского директора клиники Nutech Mediworld Гиты Шрофф (Geeta Shroff) с 2007 года есть патент на применяемый метод лечения. Его наличие предполагает, что клетки, используемые в клинике, могут быть полезны для спасения от более чем 70 видов заболеваний – от синдрома Дауна до болезни Альцгеймера и даже вегетативных состояний.
Отметим, что сегодня большинство терапий для детей с синдромом Дауна концентрируются на вопросах оказания поддержки, включая речевое и поведенческое лечение. Но в исследовании, опубликованном Шрофф в прошлом году, сообщается, что ребёнок с таким синдромом развил лучшее понимание происходящего вокруг, улучшил мышечный тонус конечностей и способность к узнаванию своих родственников после процедуры внедрения в его организм стволовых клеток.
Критики нашли в работе несколько изъянов.
«Не было никакого сопоставления данных для других людей с синдромом Дауна. И не было показано, что такая терапия имела какой бы то ни было эффект. Таким образом, автор не имеет никаких оснований утверждать, что такие инъекции приносят какую-либо пользу», — считает Элизабет Фишер (Elizabeth Fisher) из Университетского колледжа Лондона.
В ответ ей Титус парирует: так как не проводилось никакого другого лечения, то очевидно, что улучшения у ребёнка были вызваны именно терапией стволовыми клетками.
«Малыш начинал лепетать и ползать, черты его лица также изменялись», — говорит менеджер клиники. Она приводит в пример мальчика, который живёт в Сингапуре, сейчас ему уже три года. «Он продолжает развивать навыки, соответствующие его возрасту», — добавляет Титус.
В исследовании Шрофф отмечается, что она вводила клетки, полученные из донорских эмбрионов, в его кровь, мышцы спины и под кожу, а также в качестве назального спрея.
«Стволовые клетки обладают способностью восстанавливать или регенерировать, и это причина улучшения состояния у ребёнка», — говорит Титус.
«Автор работы, похоже, даже не понимает, что такие клетки делают. И что ещё хуже, мы теперь знаем, что они лечили 14 детей, а не одного», — критикует работу Фишер.
По словам Виктора Тубулевича (Victor Tybulewicz) из Института Фрэнсиса Крика в Лондоне, нет никакого очевидного пути, который бы позволял работать такому лечению. И чтобы получить хоть какой-то эффект, необходимо было бы ввести нейральные стволовые клетки в мозг пациента, говорит он.
Однако в любом случае это чужеродный генетический материал, а значит, организм детей должен был дать иммунный ответ на такого рода внедрение. Последствия реакции со стороны иммунной системы на лечение могут быть самыми разными (не исключено развитие аутоиммунных заболеваний).
Известно, что не только клиника Nutech Mediworld предоставляет подобные услуги. Согласно анализу, проведённому Раско в прошлом году, выявлено 417 вебсайтов, рекламирующих лечение стволовыми клетками. И 187 из них были связаны с 215 клиниками в США, ещё 35 вебсайтов были связаны с различными организациями в Индии.
Отметим, что в этой стране десять лет назад были прописаны национальные стандарты по клиническим исследованиям и лечению стволовыми клетками. Однако они не являются юридически обязательными.
Титус обещает вскоре выпустить в рецензируемом научном издании новую статью с бóльшим количеством данных по исследованию.
Добавим, что ранее сообщалось о том, что биоинженеры смогли выключить хромосому, ответственную за синдром Дауна. Кроме того, была обнаружена серьёзная преграда на пути лечения человека стволовыми клетками.
Источник
У людей с синдромом Дауна имеются следующие отличия в морфологии мозга:
• меньший общий объем головного мозга как следствие
снижения объема как серого, так и белого вещества;
• диспропорционально малый мозжечок;
• увеличенные относительные объемы субкортикального и теменного серого вещества и белого вещества в височной доле.
Специфика нейроанатомии ЦНС, присущая людям с синдромом Дауна, объясняет характерные для них особенности поведения и психики. Так, гипоплазия мозжечка обусловливает гипотонию и трудности координации движений, нарушения функционирования артикуляционной мускулатуры, а также связанных с ним беглости и плавности речи.
Специфическая анатомия лобных долей определяет такие
особенности людей с синдромом Дауна, как склонность к персеверациям, дефицит внимания, снижение уровня произвольности.
В височной доли, обращает на себя внимание относительно большой объем белого вещества (увеличенная парагиппокампальная извилина у взрослых с синдромом
Дауна), что, по некоторым данным, связано с нарушениями
таких когнитивных функций, как память и речь. При этом отмечается малый относительный объем белого вещества в верхней височной извилине, что также может быть причиной речевых трудностей.. Дихотическое прослушивание подтверждает нетипичную латерализацию речевых функций у людей с синдромом Дауна.
Особая область мозга, которая избирательно страдает
при синдроме Дауна, – это гиппокамп. Наличие определенной специфики строения и функционирования этой структуры ЦНС подтверждается как изучением людей с синдромом Дауна, так и исследованиями биологической модели синдрома, воспроизведенной на мышах.
Как известно, гиппокамп является одной из ключевых зон головного мозга, ответственных за научение и память, и имеет обширные нейронные связи с множеством мозговых структур. Изучение гиппокампа и окружающих его нейронных
сетей позволяет приблизиться к терапии и коррекции интеллектуальных нарушений у людей с синдромом Дауна.
Предварительные исследования позволяют ученым предположить, что эти нарушения являются результатом специфического строения и функционирования гиппокампальных
синапсов.
Последние исследования показали, что и функционирование мозга людей с синдромом Дауна отличается от работы
обычного мозга. Отмечена сниженная активность ключевых зон системы так называемых зеркальных нейронов, которые задействованы в восприятии и понимании действий и эмоций других людей, и также в формировании речи. Кроме того, у взрослых с трисомией-21 значительно снижена активность
моторных зон головного мозга. Активность в моторных областях и в основных зонах системы зеркальных нейронов значительно менее организованная, степень ее локализация существенно снижена.
Анализ возрастных особенностей нейроанатомии ЦНС у детей и взрослых с синдромом Дауна позволяет предположить наличие асинхронии формирования и развития корковых и субкортикальных областей. Эти данные подтверждаются и эмбриологическими исследованиями: не найдено какой-либо специфики строения ЦНС до третьего триместра гестации, когда формирование большей части базальных ганглиев завершено, но в коре продолжается развитие синаптической сети, дендритных разветвлений и послойной организации. Как показывают исследования, меньший в сравнении с нормой объем головного мозга отмечается с шестимесячного возраста. Другие данные свидетельствуют о том, что некоторая специфика обнаруживается с 22-й недели гестации. Все исследователи сходятся во мнении, что начиная с полугодовалого возраста у ребенка с синдромом Дауна возникают достаточно заметные отличия функционирования и формирования ЦНС. Это касается, например, задержки миелинизации, в частности волокон, соединяющих лобную и височную доли. Данная задержка миелинизации отмечается у 25 % младенцев 2–6 месяцев и более распространена среди младенцев после полугода.
Разветвленность дендритов в зрительной коре у младенцев первого года жизни существенно превышает норматив-
ную, но к 2 годам значительно снижается и становится недостаточной по сравнению с нормой.
Уже в 3–5 месяцев отмечается уменьшение лобно-затылочных размеров головного мозга, редукция роста лобной
доли, сужение верхней височной извилины (35 % случаев), уменьшение размеров стволовых структур и мозжечка
(у большинства детей с синдромом Дауна) и значительное уменьшение (на 20–50 %) количества корковых зернистых нейронов. Тем не менее, в перинатальный период структура головного мозга новорожденных с синдромом Дауна лишь незначительно отличается от нормальной. В то же время само функционирование ЦНС уже в этот возрастной период имеет существенную специфику, например по части слухового восприятия. Данные ЭЭГ показывают общую бедность дендритной сети, которая появляется только после рождения
и преобладает в постцентральных областях и в левом полушарии. Нейроанатомические исследования показывают, что возникшие в раннем возрасте особенности строения и функционирования ЦНС становятся более заметными и начинают отчетливо проявляться к раннему подростковому возрасту. В частности, отмечается нарушение нейронного взаимодействия в лобной и теменной долях, а также между таламусом и корой височной и затылочной долей, что в совокупности может служить причиной снижения произвольной регуляции и концентрации внимания.
После 35 лет функционирование головного мозга подавляющего большинства людей с синдромом Дауна схоже с таковым у людей, страдающих болезнью Альцгеймера. Однако, деменция, характерная для болезни Альцгеймера, отмечается менее чем у половины из них. Тем не менее, с возрастом в ЦНС людей с синдромом Дауна происходят значительные негативные процессы: гибель нервных клеток в голубом пятне, стволовых ядрах, имеющих проекции в гиппокампе, изменения в височной доле, префронтальной коре и мозжечке.
Нейроанатомические и поведенческие исследования, проведенные на мышиных моделях синдрома Дауна (Ts16
и Ts65Dn), дают результаты, которые приводят ученых к выводу о том, что ключевым фактором, определяющим специфику психики и поведения при синдроме Дауна, является поражение гиппокампа.
Полученные нейробиологами данные, возможно, позволятразработать более эффективные подходы к обучению и лечению детей и взрослых с синдромом Дауна.
см.: https://www.downsideu…I_8_for_WEB.pdf
Источник