Лечение стволовыми клетками синдрома дауна
Русский Медицинский Сервер / Лечение стволовыми клетками / Лечение синдрома Дауна стволовыми клетками
Различают наследственные болезни в зависимости от характера нарушений, которые могут проявляться в единичных генах, отдельных хромосомах или в целых хромосомных наборах. Самыми распространенными среди нарушений считаются генные мутации, которые обусловлены модификацией порядка нуклеотидов в ДНК-молекуле. Самым первым заболеванием, на примере которого была явно доказана связь меж неправильным набором хромосом и ярко выраженными отклонениями от естественного развития, был синдром Дауна. Согласно статистическим показателям синдром Дауна считается одним из наиболее часто встречающихся генетических нарушений. Соотношение появления на свет новорожденных с синдромом Дауна приравнивается к 1 случаю на 800 рожденных деток.
Симптомы синдрома Дауна ярко выражены и отчетливо проявляются уже в первые месяцы жизни новорожденного. Для данного заболевания характерны такие врожденные нарушения развития как заторможенность и искажение роста костей, умственная отсталость, нарушение координации движений и прочие физические аномалии. Среди всех случаев диагностирования умственной отсталости у деток основной причиной такого отклонения является именно синдром Дауна. В медицинских кругах нашей страны данные отклонения принято называть «болезнью Дауна» и при выявлении этой болезни нередко медики сообщают о невозможности лечения этих нарушений. Однако с данной терминологией можно поспорить, и западные ученые не классифицируют синдром Дауна как болезнь. Термин «синдром» подразумевает под собой определенный набор особенностей и признаков. Еще в 1866 году основные признаки людей, страдающих синдромом Дауна, были описаны английским врачом Джоном Дауном, он стал первым успешным исследователем данного нарушения, и его имя дало название этому синдрому. Но только спустя более 90 лет в 1959 году Жером Лежен ученый из Франции выявил истинную причину синдрома. И вот теперь научно доказано, что именно лишняя хромосома является причиной, по которой развивается синдром Дауна.
При стандартном строении каждой клетки человеческого тела, в ней находится 46 хромосом, которые содержат признаки, унаследованные зародышем от родителей. В хромосомном наборе содержится равное количество мужских и женских хромосом, расположенных попарно. А у рожденных с синдромом Дауна, 21-я пара содержит добавочную хромосому, в результате чего наступает так называемая трисомия, при которой в каждой клетке человеческого организма содержится по 47 хромосом.
Диагностирование синдрома Дауна производится врачом-генетиком по результатам исследования анализа крови, в котором и выявляется наличие лишних хромосом. Закладка дополнительной хромосомы производится вследствие неправильного созревания половых клеток. Отставание и сбои в развитии ребенка происходит именно из-за присутствия этой добавочной хромосомы, в результате чего наблюдается ряд физиологических особенностей, которые обуславливают более медленное развитие младенца с синдромом Дауна. Все этапы развития у таких детей будут проходить позже, нежели у ровесников со здоровым набором хромосом.
Стоит отметить, что споры по поводу причин возникновения сбоев в хромосомной цепочке, ведутся до сих пор. Известно одно, что возникновение данного синдрома не могут спровоцировать экологические условия и уровень благосостояния будущих родителей, ведь новорожденные с синдромом Дауна появляются на свет одинаково часто как в развитых, так и отстающих странах, во всех уголках мира. Не национальность, не социальное положение родителей не могут считаться предпосылками к развитию у их детей синдрома Дауна. Мало влияет на возникновение синдрома и образ жизни родителей. Во многих случаях «солнечные дети» (как принято называть новорожденных с синдромом Дауна) появляются у вполне здоровых родителей, ведущих здоровый образ жизни и не увлекавшихся в прошлом пагубными привычками.
В зависимости от правильного развития «солнечных деток» они могут в раннем возрасте научиться ходить, разговаривать, писать и читать и выполнять все те процедуры, которые под силу обычным детям. Жизненно важны для таких малышей специализированные программы обучения, которые рассчитаны непосредственно на преодоление последствий синдрома Дауна. Также крайне важна жизнерадостная атмосфера и адекватная среда проживания. Таким детям просто необходимо как можно раньше влиться в социальную среду и стать частью общества. Квалифицированная медицинская помощь и позитивное отношение со стороны окружающих в значительной мере способствует улучшенному развитию малышей с Синдромом Дауна. Однако в последнее время ученые разрабатывают новые методики терапии синдрома Дауна, наиболее эффективными оказались способы с использованием стволовых клеток.
Лечение синдрома Дауна стволовыми клетками
Как уже отмечалось ранее, многие медики считают, что лечение синдрома Дауна невозможно. В действительности генетические заболевания практически не поддаются воздействию медикаментозных препаратов. Многие ученые считают, что реально лишь уменьшить проявление этого нарушения при помощи физиотерапевтических и обучающих программ. Но чтобы ребенок с синдромом Дауна мог освоить хождение, чтение, речь, письмо и другие навыки следует проводить регулярный, длительный и тяжелый процесс реабилитации. Однако существуют группы ученых-генетиков, которые не прекращают исследований в сфере генной инженерии, ведь так много детей страдает от генетических нарушений. Поэтому на сегодняшний день уже существуют эффективные методики с использованием стволовых клеток, которые обладают удивительной способностью восстанавливать пораженные и деформированные клетки и налаживать правильную работу отдельных систем организма. Сегодня стволовые клетки активно используются в лечении приобретенных заболеваний, для восстановления здоровых кровеносных систем, обновления ткани сердца и в прочих сферах. На сегодняшний день ученые учатся использовать живительные способности стволовых клеток для «исправления» генетических заболеваний.
В случае с лечением синдрома Дауна стволовые клетки вводятся в организм пациента и начинают свое оздоравливающее влияние на организм в целом и на отдельные органы и системы в частности. Главным объектом воздействия стволовых клеток является головной мозг. Стволовые клетки способны заменить собой деформированные клетки и возобновить правильное развитие головного мозга, вследствие чего происходит нормализация роста костей и улучшается физическое развитие человека. Однако подобное лечение является эффективным лишь при своевременном проведении, когда еще не завершено формирование головного мозга. Поэтому раннее выявление нарушений на первых месяцах жизни младенца является залогом успешного устранения последствий синдрома Дауна при помощи внедрения в организм стволовых клеток.
Очень важно знать, что если лечение синдрома Дауна с использованием стволовых клеток проведено комплексно и своевременно и продолжают проводиться развивающие программы, то ребенок легко обучаем, не отстает в развитии от обычных детей, легко происходит социальная адаптация малыша и он пригоден к обучению в обычной школе по общеобразовательной программе обучения.
К сожалению после окончания формирования головного мозга внедрение в организм стволовых клеток не даст должного результата. Будем надеяться, что лечение генных заболеваний при помощи стволовых клеток будет и дальше развиваться и появятся новые программы, которые способны помочь больным синдромом Дауна в различные возрастные периоды.
+7 (925) 50 254 50 –
Лечение стволовыми клетками в России и за рубежом
ЗАПРОС в КЛИНИКУ
Источник
3 февраля 201715:08
Евгения Ефимова
Специалисты клиники Nutech Mediworld, расположенной в Нью-Дели, Индия, утверждают, что использовали стволовые клетки для лечения синдрома Дауна. В исследовании, как отмечается, принимали участие до 14 человек.
«Насколько нам известно, это первый случай, когда стволовые клетки использовались для лечения синдрома Дауна», — говорит менеджер клиники Джоти Титус (Jyoti Titus).
Подобное заявление вызвало тревогу у многих экспертов. Поскольку специалисты, изучающие синдром Дауна или стволовые клетки, не понимают, каким образом они способны вылечить такое состояние. Поясним, что синдром Дауна – это генетическое заболевание, вызванное наличием дополнительной хромосомы.
«Нет никакого смысла с точки зрения биологии в использовании таких клеток. Кроме того, их использование может повысить риск появления побочных эффектов у младенцев», — говорит профессор Джон Раско (John Rasko) из Международного общества клеточной терапии (International Society for Cellular Therapy).
Сегодня клинически проверенное лечение стволовыми клетками только начинает становиться доступным (требовалось много исследований прежде, чем разрешить его применение). Первая терапия такого рода, пригодная к использованию и получившая соответствующее разрешение контрольно-надзорных органов, была начата в прошлом году в Японии. Ряд других исследовательских групп проводят другие экспериментальные работы, касающиеся лечения стволовыми клетками, но в рамках строгих норм клинических испытаний.
Между тем сотни клиник по всему миру уже предлагают методы лечения стволовыми клетками (чудодейственная терапия у всех на слуху, а значит, и спрос на неё будет). Но они не были подвергнуты тщательной проверке со стороны контролирующих органов. Как пишет издание The New Scientist, у медицинского директора клиники Nutech Mediworld Гиты Шрофф (Geeta Shroff) с 2007 года есть патент на применяемый метод лечения. Его наличие предполагает, что клетки, используемые в клинике, могут быть полезны для спасения от более чем 70 видов заболеваний – от синдрома Дауна до болезни Альцгеймера и даже вегетативных состояний.
Отметим, что сегодня большинство терапий для детей с синдромом Дауна концентрируются на вопросах оказания поддержки, включая речевое и поведенческое лечение. Но в исследовании, опубликованном Шрофф в прошлом году, сообщается, что ребёнок с таким синдромом развил лучшее понимание происходящего вокруг, улучшил мышечный тонус конечностей и способность к узнаванию своих родственников после процедуры внедрения в его организм стволовых клеток.
Критики нашли в работе несколько изъянов.
«Не было никакого сопоставления данных для других людей с синдромом Дауна. И не было показано, что такая терапия имела какой бы то ни было эффект. Таким образом, автор не имеет никаких оснований утверждать, что такие инъекции приносят какую-либо пользу», — считает Элизабет Фишер (Elizabeth Fisher) из Университетского колледжа Лондона.
В ответ ей Титус парирует: так как не проводилось никакого другого лечения, то очевидно, что улучшения у ребёнка были вызваны именно терапией стволовыми клетками.
«Малыш начинал лепетать и ползать, черты его лица также изменялись», — говорит менеджер клиники. Она приводит в пример мальчика, который живёт в Сингапуре, сейчас ему уже три года. «Он продолжает развивать навыки, соответствующие его возрасту», — добавляет Титус.
В исследовании Шрофф отмечается, что она вводила клетки, полученные из донорских эмбрионов, в его кровь, мышцы спины и под кожу, а также в качестве назального спрея.
«Стволовые клетки обладают способностью восстанавливать или регенерировать, и это причина улучшения состояния у ребёнка», — говорит Титус.
«Автор работы, похоже, даже не понимает, что такие клетки делают. И что ещё хуже, мы теперь знаем, что они лечили 14 детей, а не одного», — критикует работу Фишер.
По словам Виктора Тубулевича (Victor Tybulewicz) из Института Фрэнсиса Крика в Лондоне, нет никакого очевидного пути, который бы позволял работать такому лечению. И чтобы получить хоть какой-то эффект, необходимо было бы ввести нейральные стволовые клетки в мозг пациента, говорит он.
Однако в любом случае это чужеродный генетический материал, а значит, организм детей должен был дать иммунный ответ на такого рода внедрение. Последствия реакции со стороны иммунной системы на лечение могут быть самыми разными (не исключено развитие аутоиммунных заболеваний).
Известно, что не только клиника Nutech Mediworld предоставляет подобные услуги. Согласно анализу, проведённому Раско в прошлом году, выявлено 417 вебсайтов, рекламирующих лечение стволовыми клетками. И 187 из них были связаны с 215 клиниками в США, ещё 35 вебсайтов были связаны с различными организациями в Индии.
Отметим, что в этой стране десять лет назад были прописаны национальные стандарты по клиническим исследованиям и лечению стволовыми клетками. Однако они не являются юридически обязательными.
Титус обещает вскоре выпустить в рецензируемом научном издании новую статью с бóльшим количеством данных по исследованию.
Добавим, что ранее сообщалось о том, что биоинженеры смогли выключить хромосому, ответственную за синдром Дауна. Кроме того, была обнаружена серьёзная преграда на пути лечения человека стволовыми клетками.
Источник
Мы делали три подсадки — две послабее, последнюю посильнее… думаю, толку не было ни от одной 🙁
17.05.2004 12:41:17, надин
Здравствуйте ,хотим сделать ребенку стволовые клетки но сомневамся то ли в Москве то ли в Новосиб ехать ,а может и вообще не делать А где вы делали?
30.03.2007 22:58:37, Тюрина Галина
У нас органика. Сделали одну подсадку в медтехе. Результатов особо не видим («вреда, однако, тоже никакого»), но может сделаем еще одну более сильную.
15.05.2004 21:56:59, Константин7
Мне переслали ответ невропатолога Наговицына В.Ю.
Он считает, что это 100% спекуляция.
15.05.2004 22:33:45, мама Святлечка
Я очень уважаю Василия Юрьевича,но мой ребенок после подсадки сам сел.В два года. После,конечно,не значит вследствии..Но тем не менее…Я думаю,что тут все индивидуально..
15.05.2004 22:55:22, Бумсик
Он тоже мне ответил, что «после не значит, что вследствии». Но может быть это касается только нас.
У вас совсем другая история. Хоть и очень тяжелое но заболевание, а значит его надо лечить и всегда есть надежда на успех.ДАЙ ВАМ БОГ! А у нас приговор который не подлежит обжалованию… И мне это объснили еще раз.
Жалко, что исчезла моя последняя надежда на чудо…
15.05.2004 23:21:17, мама Святлечка
Чудо — это ежедневная работа! Я тоже наводила справки, как «лечат» таких деток. в общем, не лечат.. а, в лучшем случаи — проверяют свои теории. Например, про «лечение» аминокислотами, генетик сказала, что у СД не работают определенны цепочки по обмену веществ и передачи нервных импульсов, вот им дают аминокислоты, и «чинят» механизм. Знаете, по роду образования, знаю точно одно, хорошо изучено, как нарушить (и соответсвенно, восстановить, но это сложнее) определенные элементарные схемы жизнедеятельности в организме. Какой ген и за что отвечает — это изучается, что делает лишняя хромосома — Бог её знает. Кто, когда и как изучил влияние аминокислот и стволовых клеток? Я не хочу рисковать своим ребенком, кто знает как это работает и как это может аукнуться. Вот та же Лиззи выросла БЕЗ экспериментов. Еще читала где-то статью (не помню где) от заграничной мадам (америка, вроде), смысл был в том, что лечение генетики — надувательство, даже с витаминами и пищевыми добавками можно ой как навредить. Кстати, когда даете тот же Биовиталь-Гель, будте внимательны, если запах кожи и мочи изменится (будет пахнуть витаминами), значит не усваивается. Массаж — раз, специалисты по развитию — два, контроль за здоровьем — три, у нас, кстати, ни один врач не заметил рахита, вот только недавно сделали анализ и исправляемся.
01.11.2004 15:17:48, Oxy
Мама Светлячка,надежда должна быть всегда..Конечно,от СД никуда не денешься,как и мы перерастем свой диагноз только с ухудшением..Но это не значит что руки надо опустить?! Бывают чудеса все равно..Я уже не помню где скачала интересный рассказ о девочке Лиззи с СД.Вы читали? Она даже пошла в обычную школу…
А подсадку я на вашем месте попробовала бы..хотя бы один раз..
16.05.2004 14:12:15, Бумсик
«Мама, почему у меня синдром Дауна». — Сейчас в Москве есть в продаже
16.05.2004 22:15:12, Cheroka
Это она и оказалась про Лиззи.
16.05.2004 23:51:19, Бумсик
Спасибо большое за совет. Конечно я не собираюсь сидеть сложа руки и знаю, что детки бывают разные и даже раньше видела одни просто лежат с высунутым языком, а по другим и не скажешь если не знать, так слегка не такие. Но это уж как Бог распорядился. А я начиталась всякой невероятной всякости и очень хотелось в это верить…А про подсадку я не могу ни где найти конкретного ответа. Да, делаем, но с таким диагнозом лично я не делаю, а так результаты хорошие… Да, слышали, кто-то где-то вроде когда-то кому-то и т.д.
Есле можно дайте пожалуйста тел. медтехники, где вы лечились позвоню еще туда.
16.05.2004 20:38:35, мама Святлечка
Мама Светлячка.Зайдите в ЧаВо и там увидете адреса ,там же есть ссылки на обсуждения.А с СД на подсадку кажется берет Кофанова,но это далеко,Новосибирск..И таким мелким наверное эндолюмбально не делают…
Если хотите мыльните мне через конфу Ваш е-майл и я пришлю статьи про подсадку и ,если хотите ,историю про Лиззи..
16.05.2004 21:16:19, Бумсик
Марин, извини, если вопрос неприятный, а почему перерастаете с ухудшением? И во что СВ переходит?
А то, что надеяться надо — это точно!
Меня все мои знакомые безнадежной оптимисткой зовут, ну НАДЕЮСЬ я, что все у нас будет и лучшие дни ещё впереди…и ничего не могу с собой поделать…
16.05.2004 14:32:57, Катя С. из Владивостока
Да нормальный вопрос!! Перерастем и трансформируемся.потому как СВ — это возрастзависимое заболевание.т.е. гипсаритмия — это ответ незрелого мозга на что-то там,на раздражение что ли..По мере роста гипсаритмия уходит..Но поскольку мы не купированы идет динамика заболевания :(( То есть.мы перерастем в СЛГ или в мульти..Тенденция идет вроде к мульти..Это вообще.полный абзац будет..Хотя и СЛГ тоже не сахар :((
Не могу сказать что нет надежды в моем случае совсем..Капелька есть.Может нам новую эпи хоть удасться частично купировать..НО врачи говорят навряд ли (тот же Н.В.Ю.).мало шансов…:(
16.05.2004 15:15:46, Бумсик
А если удастся купировать — то мозг начнет интенсивно развиваться, так? То есть, главная цель — убрать приступы? А их меньше становиться с возрастом? И ещё — ты пишишь — врожденный порок развития мозга, то есть например, на УЗИ ещё при беременности это все можно было увидеть? И когда вы узнали, сразу после рождения, или позже — вроде ты писала, я просто не помню…
Сегодня узнала, что подружка родила второго малыша, совершенно здорового! Господи!, говорит — Земля и небо -два ребенка. Эта уже СМОТРИТ, голову пытается держать, такое ощущение, что она уже родилась взрослой. Конечно, огромный контраст с первым ребенком.
Ох, так второго хочу-у…как бы застраховаться от всех возможных болячек…я наверное, во время второй беременности из больниц и обследований вылезать не буду — ВСЁ проверю…
17.05.2004 20:31:17, Катя С. из Владивостока
Кать, наоборот! Не надо к больницам прилипать! Как бы вообще хуже не сделали и не залечили здоровую беременность! Само все должно получиться!!!
ДОГОНЯЙ!!!
18.05.2004 13:54:10, надин
Постараюсь скоро присоединиться! 🙂 Муж — за, это я колеблюсь, эх мне бы сейчас Янкину операцию пережить…наркоза боюсь…последствий боюсь…чем мы старше, тем больше боюсь растерять все то, что по крупицам собрали…ну как так жить…
18.05.2004 19:46:50, Катя С. из Владивостока
Да, я тоже начала больше за Мишку бояться и переживать! Страшно потерять, что наработали по крохам.
19.05.2004 14:30:18, надин
Марин, а если «по мере роста мозга» не существует??? У нас и так плохо голова росла, а сейчас давно уже на месте :(, микроцефалия и есть. Хотя и гипсаритмии не было никогда, но все же…
Мы купированы, да, но роста особо мозга нет, хотя сдвиги в развитии какие-то есть… Я совершенно запуталась… Куда мы-то идем? Я все лелею надежду депакин снимать…
17.05.2004 12:39:35, надин
Это я написала в динамике болезни.то есть некупирован когда ребенок.А во время ремиссии уходит просто гипсаритмия и все :))
Что касаемо примера если например и некупирован и нет роста мозга..то не знаю..
Тогда наверное разрушится то что есть и все..как у Шанько описан пример..
17.05.2004 13:56:30, Бумсик
Просто я думаю, интересно… начнем снижать, не дай бог приступы.. это уже другая форма может быть?
17.05.2004 14:54:37, надин
Честно скажу не знаю..Может у Ноговицына спросить?
17.05.2004 17:30:52, Бумсик
Ха.. я думаю, он меня дурой посчитает и скажет, что вообще думать забыть о снижении и снятии… для них всех — это приговор пожизненый.. или 3-5 лет ремиссии одной пить 🙁
17.05.2004 17:53:06, надин
Мы делали эмбриональную подсадку (укол в животик) в медтехе.Ребенку тогда было два года,первый укол дал хорошие сдвиги в развитии,а каждый последующий все меньше и меньше..Эндолюмбально не делали,но тут недавно обсуждалась подсадка у Кофановой в Новосибирске,посмотрите пониже..
15.05.2004 17:44:29, Бумсик
Марин, а какой принцип более действенен — укол в живот или эндолюбально? У нас во Владивостоке открылся филиал Новосибирского института, я там была, мне врач сказал, что они пока занимаются только аутотрансплантологией, когда получат лицензию (в следующем году) — тогда будут делать эмбриональные подсадки (здесь у нас во Владивостоке). Тоже мне посоветовал созвониться с Кофановой и переговорить. И сказал, что в нашем случае — ТОЛЬКО эндолюбально.
17.05.2004 20:39:46, Катя С. из Владивостока
Ну эндолюмбально конечно более действенно,чем в жировой слой живота…Но я бы тебе не советовала..Вам ни к чему..основная направленность — грубая ЗПМР..А у вас этого нет.И зачем Янке лишний наркоз?
17.05.2004 22:17:51, Бумсик
А там и наркоз общий? Ужас.. как бы хуже не было после такого лечения…
18.05.2004 13:55:06, надин
Общий.
18.05.2004 16:34:18, Бумсик
Марин, у нас же тонус дикий! А говорят, после подсадок, в большинстве случаев спастика снижается заметно. Нам бы спастику убрать — тогда и походка будет лучше сразу. Она у меня вся зажатая ходит, особенно когда не размятая.
18.05.2004 05:19:01, Катя С. из Владивостока
Просто мне почему-то не верится что с тонусом поможет….
18.05.2004 12:51:35, Бумсик
Я решила так, специально в Новосибирск или Москву на подсадку не поеду, если будут делать у нас — посмотрю, и может быть сделаю. Это будет через год, поэтому поживем-увидим…
18.05.2004 19:48:19, Катя С. из Владивостока
Кстати, я тебе спрашивала ниже, чего ты так в Новосибирск не доехала-то?
17.05.2004 12:40:39, надин
Далеко неимоверно,куча пересадок..Я не переживу да и Хомяку очень тяжело будет,ей поездки трудно даются…Мы с тобой вроде это когда то обсуждали в письме..
17.05.2004 13:58:34, Бумсик
ааа.. я почему-то подумала, что вам ближе, чем к нам..
вообще, я в географии профан 🙂
17.05.2004 14:55:22, надин
Нам сказали, что если делать, то в первые пол года. Дальше не столь эффективно. А я сомневаюсь — метод только на стадии опробации, не хочется просто ставить опыты на собственном ребенке не будучи уверенной в конечном результате. А что с вашим ребенком?
15.05.2004 18:56:21, мама Светлячка
У нас порок развития мозга и всвязи с этим эпилепсия (симптоматическая парциальная с СИС)некупированная,ну и естественно грубая ЗПМР…
15.05.2004 21:34:15, Бумсик
Источник